מה הודיעה החברה
אסטרה-זניקה הודיעה ב-9 ביולי 2026, בהודעה שהגישה גם לרשות ניירות הערך האמריקאית (SEC), שניסוי שלב 3 בשם CARDIO-TTRansform לא עמד ביעד היעילות העיקרי שלו. הניסוי בדק את התרופה Wainua (eplontersen), שפותחה יחד עם חברת Ionis, בחולים עם קרדיומיופתיה מסוג ATTR-CM, מחלת לב מתקדמת ולעתים קטלנית.
- היעד העיקרי: שילוב של תמותה קרדיווסקולרית ואירועי לב חוזרים, לאורך עד 140 שבועות, בהשוואה לפלצבו.
- התוצאה: הוספת Wainua לטיפול המקובל לא הניבה תועלת מובהקת סטטיסטית.
- בטיחות: התרופה נסבלה היטב, בפרופיל בטיחות שתואם תוצאות קודמות.
- תת-קבוצה: בניתוח מתוכנן מראש של חולים שקיבלו Wainua לבדה, נרשמו פחות אירועים, תוצאה "מובהקת נומינלית". אצל חולים שקיבלו כבר טיפול מייצב, לא נמצאה השפעה.
לפי החברה, 57% מהחולים בכל קבוצה קיבלו כבר בתחילת הניסוי טיפול מייצב, ו-24% נוספים התחילו לקבל אותו במהלך הניסוי. אסטרה-זניקה ו-Ionis ינתחו את כל הנתונים ויציגו אותם בכנס מדעי.
למה זה חשוב למשקיעים
בחברות תרופות, חלק מהשווי נשען על תרופות שעדיין בפיתוח. כשניסוי בשלב מתקדם נכשל, המשקיעים מורידים את ההערכה למכירות העתידיות של התרופה בהתוויה הזו. Wainua כבר מאושרת לשימוש בהתוויה אחרת, ולכן הכישלון פוגע בהרחבה שלה ולא בתרופה כולה.
שים לב לניסוח
"מובהק נומינלית" בתת-קבוצה זה לא הצלחה. ממצא בתת-קבוצה, כשהניסוי כולו לא הצליח, יכול להוביל לניסוי חדש, אבל לא מספיק בדרך כלל לאישור.
המידע בכתבה מבוסס על הודעת החברה ל-SEC ונועד ללמידה בלבד. הוא אינו ייעוץ השקעות ואינו המלצה לקנות או למכור ניירות ערך.
