השקעה בחברות תרופות (Pharma): ניתוח אישורי FDA וצנרת פיתוח המוצרים

מניה של חברת ביוטק קטנה יכולה לעלות 80% ביום שבו ה-FDA מאשר את התרופה שלה, ולאבד 70% ביום שבו מגיע מכתב דחייה. אין הרבה ענפים שבהם החלטה אחת של רגולטור קובעת את גורל החברה. זה בדיוק מה שהופך את הענף למסוכן, ולמעניין.

התשובה הקצרה: כדי לנתח חברת תרופות בודקים שלושה דברים. את צנרת הפיתוח, כלומר אילו תרופות נמצאות באיזה שלב. את לוח הזמנים הרגולטורי, בעיקר מועדי החלטה של ה-FDA. ואת מצב המזומנים, כי חברה שמפתחת תרופה בלי הכנסות צריכה כסף עד לרגע האישור, ולפעמים הרבה אחריו.

איך עובד תהליך האישור של ה-FDA?

ה-FDA, מנהל המזון והתרופות האמריקאי, הוא הרגולטור שמשקיעים עוקבים אחריו יותר מכל, כי השוק האמריקאי הוא הגדול והרווחי ביותר לתרופות. גם חברות ישראליות רבות מכוונות אליו קודם.

המסלול הבסיסי:

1. מחקר פרה-קליני במעבדה ובבעלי חיים.
2. שלב 1: קבוצה קטנה של משתתפים, בדיקת בטיחות ומינון.
3. שלב 2: קבוצה גדולה יותר, סימנים ראשונים ליעילות.
4. שלב 3: ניסוי גדול ומבוקר שאמור להוכיח יעילות מול טיפול קיים או פלצבו.
5. הגשה לאישור: NDA לתרופה כימית או BLA לתרופה ביולוגית.
6. החלטת FDA עד מועד שנקרא PDUFA date.

רוב המועמדים שנכנסים לשלב 1 לא מגיעים לאישור. ככל שהתרופה מתקדמת, הסיכוי עולה, אבל גם בשלב 3 יש כישלונות, לפעמים מפתיעים.

מה זה צנרת פיתוח ולמה היא קובעת את השווי?

צנרת (Pipeline) היא רשימת כל המוצרים שהחברה מפתחת, עם השלב, ההתוויה והלוחות הזמנים של כל אחד. חברות מציגות אותה במצגות למשקיעים, בדרך כלל כטבלה.

חברה עם מוצר אחד בשלב 3 ושום דבר אחריו היא הימור על ניסוי אחד. חברה עם חמישה מוצרים בשלבים שונים יכולה לספוג כישלון של אחד מהם.

כדאי לשים לב גם למי שמשלם. שותפות עם חברת פארמה גדולה, שמממנת חלק מהפיתוח ומשלמת תשלומי אבני דרך, מקטינה את הצורך בגיוסים ומאותתת שמישהו עם הרבה מומחיות בדק את הנתונים.

סיכון בינארי: דוגמה מספרית

החברה והמספרים להמחשה בלבד.

רפא-ביו היא חברה היפותטית שנסחרת בנאסד״ק בשווי של 300 מיליון דולר. יש לה תרופה אחת בשלב 3, 80 מיליון דולר בקופה, והיא שורפת כ-40 מיליון דולר בשנה.

נניח שאנליסט מעריך שאם התרופה תאושר, החברה תהיה שווה 900 מיליון דולר. אם תיכשל, יישאר בעיקר המזומן, נניח 100 מיליון דולר כולל ערך מסוים לטכנולוגיה.

השווי המשוקלל הוא 500 מיליון דולר, מעל השווי בשוק. על הנייר זו עסקה טובה. בפועל, מי שקונה את המניה לבד מקבל אחת משתי תוצאות: פי שלוש או מינוס שני שלישים. אין אמצע.

ועוד פרט: עם 80 מיליון במזומן ושריפה של 40 מיליון בשנה, לחברה יש מזומנים לכשנתיים. אם ההחלטה מתעכבת, סביר שתגייס הון, והגיוס ידלל את בעלי המניות הקיימים.

מועד PDUFA: למה המניה זזה סביבו

אחרי שההגשה מתקבלת לבדיקה, ה-FDA קובע יעד להחלטה. בבדיקה רגילה מדובר בדרך כלל בכ-10 חודשים, ובבדיקה מועדפת בכ-6 חודשים. התאריך הזה ידוע מראש, ולכן המניה נוטה לעלות לקראתו, ולזוז בחדות ביום עצמו.

שלוש תוצאות אפשריות: אישור, דחייה במכתב שנקרא CRL שמפרט מה חסר, או דחייה של המועד. CRL לא תמיד סופי. לפעמים מדובר בבעיה בייצור או בדרישה לנתונים נוספים, שאפשר לתקן בתוך שנה. לפעמים הוא סוף הדרך.

יש גם מסלולים מזורזים, כמו Breakthrough Therapy ואישור מואץ, ומעמד של תרופת יתום למחלות נדירות. בארה״ב מעמד כזה מקנה בלעדיות שיווקית של 7 שנים מרגע האישור, ולכן הוא משפיע על השווי.

צוק הפטנטים: הסיכון של החברות הגדולות

חברות פארמה גדולות לא חשופות לניסוי אחד. הסיכון שלהן אחר: פקיעת פטנטים. פטנט על תרופה ניתן בדרך כלל ל-20 שנה מיום ההגשה, אבל חלק ניכר מהתקופה עובר בפיתוח, כך שתקופת המכירות המוגנת קצרה בהרבה.

כשהפטנט פוקע, נכנסות תרופות גנריות, והמחיר, יחד עם ההכנסות של המותג, יכול לרדת בחדות בתוך שנים ספורות. חברה שנשענת על תרופה אחת שהפטנט שלה פוקע בקרוב צריכה צנרת שתחליף את ההכנסות, או רכישות.

הצד השני של המטבע הם יצרני הגנריקה. להבדלים הכלכליים בין שני המודלים הקדשנו מדריך נפרד על חברות גנריות מול חברות מחקר.

איך משקיע פרטי יכול להיחשף לענף בצורה שפויה?

מניה של חברת ביוטק עם מוצר אחד היא הימור. אם בכל זאת רוצים חשיפה כזו, כדאי שהסכום יהיה כזה שאובדן כמעט מלא שלו לא ישנה את התוכנית.

בבורסה בתל אביב נסחרות לא מעט חברות ביומד קטנות, חלקן גם בנאסד״ק. אצלן כדאי לבדוק עוד שני דברים: את הנזילות, כי במניה דלת מחזור קשה לצאת ביום של חדשות רעות, ואת תדירות ההנפקות, כי חברות קטנות מגייסות לעתים קרובות בהנחה על מחיר השוק.

היבט המס עובד כאן כמו בכל מניה: 25% על הרווח הריאלי במכירה. הפסד שנוצר במניה שנכשלה יכול לקזז רווחי הון אחרים באותה שנה או בשנים הבאות, ולכן כדאי לתעד אותו נכון מול הבנק או הברוקר.

חלופה סבירה יותר לרוב המשקיעים היא פיזור: קרן או תעודת סל שמחזיקות עשרות חברות בענף, כך שכישלון אחד מתקזז בהצלחה של אחרת. על היתרונות והמגבלות של הדרך הזו הרחבנו במדריך להשקעה בקרנות ביוטכנולוגיה.

שאלות נפוצות

איפה מוצאים את הצנרת של חברת תרופות?

במצגות למשקיעים שהחברה מפרסמת באתר שלה ובדוחות השנתיים. באתר ClinicalTrials.gov אפשר לראות את הניסויים הרשומים, את מספר המשתתפים ואת לוחות הזמנים המתוכננים.

האם אישור FDA מבטיח שהמניה תעלה?

לא. לפעמים האישור כבר מתומחר במחיר, ולפעמים הוא מגיע עם הגבלות שמקטינות את השוק הצפוי. אחרי האישור מתחיל אתגר אחר: שיווק, החזרים מביטוחים ותחרות.

למה מניות ביוטק מגייסות הון כל כך הרבה?

כי פיתוח תרופה לוקח שנים ועולה הרבה, ובדרך אין הכנסות. כל גיוס מדלל את בעלי המניות, ולכן בודקים כמה חודשים של מזומנים יש לחברה לפני שקונים.

מה ההבדל בין חברת פארמה גדולה לחברת ביוטק קטנה?

חברה גדולה נשענת על מכירות של תרופות קיימות ועל צנרת רחבה, והסיכון המרכזי שלה הוא פקיעת פטנטים. חברה קטנה תלויה לרוב במוצר אחד או שניים, והסיכון שלה בינארי.

המידע במאמר הוא לימודי בלבד ואינו מהווה ייעוץ השקעות או תחליף לייעוץ המתחשב בנתונים ובצרכים של כל אדם.